12月6日，北(běi)京中(zhōng)因科技有限公司（以下(xià)簡稱“中(zhōng)因科技”）與北(běi)京大(dà)學第三醫院自主研發的ZVS101e注射液臨床試驗申請（IND）獲國家藥品監督管理局藥品審評中(zhōng)心（CDE）默示許可。ZVS101e是治療由CYP4V2基因突變所緻的結晶樣視網膜變性（Bietti’s crystalline dystrophy，BCD）患者的基因替代療法藥物(wù)，目前世界範圍内尚未批準針對BCD的治療方法上市。

關于ZVS101e的早期臨床研究

中(zhōng)因科技于2021年在首都醫科大(dà)學附屬北(běi)京同仁醫院啓動了首例BCD患者的ZVS101e視網膜下(xià)腔給藥，這是國際範圍内針對BCD的第一(yī)個臨床試驗，目前共入組11例受試者，其中(zhōng)3例受試者随訪超過1年；研究期間，11例受試者均未發現與藥物(wù)相關的嚴重不良事件，并在視力及視功能方面獲得了明顯的療效獲益。同期，在北(běi)京大(dà)學第三醫院啓動ZVS101e的早期臨床研究，結果顯示藥物(wù)具有良好安全性和有效性。

關于結晶樣視網膜變性

結晶樣視網膜變性（BCD）是一(yī)種遺傳性視網膜退行性疾病，典型改變爲黃白(bái)色閃光結晶樣物(wù)質沉積于視網膜，伴有視網膜色素上皮細胞和脈絡膜毛細血管層萎縮，CYP4V2已被鑒定爲BCD的緻病基因。絕大(dà)多數BCD患者20～40歲發病，雙眼受累，早期可能無症狀，随着疾病進展，出現視力下(xià)降、視野縮小(xiǎo)、夜盲症和色覺障礙等症狀，患者通常在50～60歲時由于嚴重的視力下(xià)降和視野縮小(xiǎo)成爲法定盲人。基于臨床特征和基因檢測鑒定CYP4V2中(zhōng)的雙等位基因緻病變異，BCD可被确診，然而仍缺乏有效的臨床治療手段。

關于ZVS101e

ZVS101e是CYP4V2基因替代治療藥物(wù)，含表達人CYP4V2蛋白(bái)的重組AAV血清型8（rAAV8）載體（rAAV8-hCYP4V2）。ZVS101e所含治療載體對視網膜細胞有特殊嗜性，注射入患者視網膜下(xià)腔後，可高效感染視網膜的RPE細胞，并在RPE細胞中(zhōng)特異性表達CYP4V2蛋白(bái)，彌補由于基因突變導緻的蛋白(bái)功能缺失，從而對BCD患者的視網膜功能恢複起到有效治療作用。該替代治療藥物(wù)将适用于所有攜帶CYP4V2基因突變的BCD患者。

中(zhōng)因科技CEO鍾顯成先生(shēng)表示：“中(zhōng)因科技創立的目的就是迅速将有希望的潛在治療方法推入臨床，幫助有需要的患者。CDE批準了我(wǒ)們針對BCD的ZVS101e項目的IND申請，标志(zhì)着中(zhōng)因科技的一(yī)個重要裏程碑，這是我(wǒ)們進入正式臨床試驗的第一(yī)個項目。ZVS101e體外(wài)、體内模型臨床前研究和早期的臨床研究爲ZVS101e的安全性和有效性提供了支持。我(wǒ)們期待着在2023年初啓動ZVS101e正式臨床試驗，該試驗将由天津醫科大(dà)學眼科醫院作爲組長單位，聯合多家中(zhōng)心同步開展，中(zhōng)因科技将繼續構建和推進我(wǒ)們的基因治療管線，研究多個遺傳性視網膜疾病的基因療法。”

中(zhōng)因科技是一(yī)家專業從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生(shēng)育預防和基因治療藥物(wù)研發的國家高新技術企業，緻力于爲遺傳性眼病患者提供診療全程“一(yī)站式”服務。 公司基因治療平台基于基因替代和基因編輯治療兩個方向建立了從靶标篩選、基礎研究、動物(wù)實驗、幹細胞驗證到AAV病毒生(shēng)産完整的藥物(wù)開發體系，在國内率先進行了眼科基因治療藥物(wù)研發，探索性臨床試驗表現出了優異的療效和安全性。公司基因診斷平台聚焦眼科遺傳病精準診斷、生(shēng)育預防和大(dà)衆視力健康，擁有第三方醫學檢驗機構資質，可爲遺傳性眼病患者提供快速、準确、可靠、專業的基因檢測與遺傳咨詢服務。

中(zhōng)因科技爲首發展下(xià)屬基金首科開陽投資企業，在首科開陽投資後，集團聯合北(běi)京市科技金融促進會、北(běi)京市創業孵化協會爲投後項目舉辦專場路演等活動，多次爲中(zhōng)因科技提供資本對接機會和渠道。

來源：中(zhōng)因科技