近日，北(běi)京中(zhōng)因科技有限公司（以下(xià)簡稱“中(zhōng)因科技”)基因編輯治療藥物(wù)ZVS203e注射液IND申請獲國家藥品監督管理局藥品審評中(zhōng)心（CDE）受理。

關于ZVS203e注射液

ZVS203e注射液是一(yī)款基于基因編輯技術開發的1類創新藥，用于治療RHO基因變異導緻的視網膜色素變性（RP），也是國内受理的首個體内AAV基因編輯治療産品。此前，ZVS203e注射液于2022年7月獲美國FDA孤兒藥資格授權，并于2023年9月完成探索性臨床試驗首例受試者入組，表現出良好的有效性和安全性。ZVS203e注射液的IND受理，是中(zhōng)因科技基因編輯治療藥物(wù)研發的重要裏程碑，也将是視網膜色素變性治療史上的重要裏程碑。

關于視網膜色素變性（RP）

視網膜色素變性（RP）是一(yī)組以感光細胞和視網膜色素上皮細胞進行性、選擇性喪失爲特點的單基因緻盲眼病。RP呈常染色體顯性遺傳（adRP）、常染色體隐性遺傳（arRP）、X連鎖遺傳以及線粒體遺傳，少數病例呈雙基因遺傳。26個adRP緻病基因中(zhōng)，RHO（Rhodopsin，視紫紅質）基因突變患者最爲常見。RHO基因編碼蛋白(bái)在視網膜光電信号傳導中(zhōng)發揮重要作用，目前無任何有效治療藥物(wù)。

中(zhōng)因科技是專業從事遺傳眼病基因診斷和基因治療藥物(wù)開發的國家高新技術企業，緻力于爲遺傳性眼病患者提供精準診斷和治療“一(yī)站式”服務。中(zhōng)因科技基于診斷平台建立遺傳眼病數據庫及大(dà)隊列，總結出中(zhōng)國患者的突變頻譜，爲藥物(wù)研發提供治療靶點；在此基礎上開發具有獨立自主知(zhī)識産權的藥物(wù)，包括基因替代治療和基因編輯治療，力争實現“從零到一(yī)”的突破。目前已建立靶标篩選、基礎研究、動物(wù)實驗驗證、幹細胞驗證、AAV病毒研發和生(shēng)産、臨床試驗運營和藥物(wù)注冊申報等完整的藥物(wù)開發體系。

中(zhōng)因科技爲首發展下(xià)屬基金首科開陽投資企業，在首科開陽投資後，集團聯合北(běi)京市科技金融促進會、北(běi)京市創業孵化協會爲投後項目舉辦專場路演等活動，多次爲中(zhōng)因科技提供資本對接機會和渠道。

版權聲明：本文由“北京美车科技发展有限公司”公衆号編輯，來源“中(zhōng)因科技”。