4月23-27日，視覺與眼科研究協會（Association for Research in Vision and Ophthalmology，ARVO）年會在美國路易斯安那州新奧爾良召開。北(běi)京中(zhōng)因科技有限公司（以下(xià)簡稱“中(zhōng)因科技”）ZVS101e注射液IIT試驗由同仁醫院魏文斌教授擔任PI，其研究團隊王錦園博士在會上報告了“AAV介導的基因替代療法治療CYP4V2突變的結晶樣視網膜變性(BCD)的安全性和有效性”IIT臨床研究結果，其突破性治療結果獲得與會專家同行的高度關注，反響熱烈。

ARVO成立于1928年，是全球規模最大(dà)、最具影響力的眼科和視覺研究組織，成員包括來自全球75個國家/地區的近12,000名研究人員，年會主題廣泛，包括遺傳學、光學、神經科學和臨床眼科學等。ARVO 2023年會有全球70多個國家的11,000餘名基礎和眼科臨床研究人員參加，與會者在會議中(zhōng)共享眼科和視覺研究領域的前沿進展和發現。

ZVS101eIIT臨床研究結果：

中(zhōng)因科技ZVS101e注射液治療結晶樣視網膜變性（BCD）項目于2021年5月啓動IIT，是國際範圍内針對BCD疾病的首個基因治療臨床研究。截至2023年4月18日，本研究共計入組12例受試者，已有6例受試者随訪超過1年。本研究階段性總結結果顯示，随訪超過1年的6例受試者單眼接受視網膜下(xià)注射ZVS101e注射液後，安全耐受性良好，未發現與藥物(wù)相關的嚴重不良事件（SAE）。有效性方面，受試者研究眼最佳矯正視力較治療前明顯提升，與基線比較，6例中(zhōng)的4例（66.7%）受試者在ETDRS表中(zhōng)可認讀的字母數提升10—20餘個不等，視功能顯著改善，大(dà)多數受試者在治療後2w-4w即可看到明顯療效，且在治療後随訪的1年中(zhōng)保持穩定。同時在視覺相關行爲學檢查—多亮度移動性測試（MLMT）中(zhōng)，6例受試者均顯示指标穩定或出現改善，66.7%（4/6）的受試者在MLMT中(zhōng)表現出2個或更高級别的改善。

該項IIT研究目前仍在持續随訪中(zhōng)，将繼續收集和觀察長期的療效和安全性數據。中(zhōng)因科技正在同步開展ZVS101e注射液治療BCD的Ⅰ/Ⅱ期注冊性多中(zhōng)心臨床研究，于2023年2月20日完成了首例患者入組。

關于BCD和ZVS101e：

BCD是一(yī)種特殊類型的視網膜色素變性，呈常染色體隐性遺傳，由CYP4V2基因突變所緻。BCD典型改變爲黃白(bái)色閃光結晶樣物(wù)質沉積于視網膜，臨床表現爲進行性視力下(xià)降和視野縮窄，患者通常在40歲左右失明，目前無任何有效療法。中(zhōng)國有BCD患者約6-10萬，是工(gōng)作年齡人群不可逆雙眼盲的重要病因之一(yī)，也是我(wǒ)國防盲治盲工(gōng)作的重點。

ZVS101e注射液是中(zhōng)因科技和北(běi)京大(dà)學第三醫院合作研發的基因替代治療藥物(wù)，也是國内外(wài)首個進入臨床階段的BCD基因治療藥物(wù)。該藥物(wù)将适用于所有攜帶CYP4V2基因突變的BCD患者。

中(zhōng)因科技是一(yī)家專業從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生(shēng)育預防和基因治療藥物(wù)研發的國家高新技術企業，緻力于爲遺傳性眼病患者提供診療全程“一(yī)站式”服務。 公司基因治療平台基于基因替代和基因編輯治療兩個方向建立了從靶标篩選、基礎研究、動物(wù)實驗、幹細胞驗證到AAV病毒生(shēng)産完整的藥物(wù)開發體系，在國内率先進行了眼科基因治療藥物(wù)研發，探索性臨床試驗表現出了優異的療效和安全性。公司基因診斷平台聚焦眼科遺傳病精準診斷、生(shēng)育預防和大(dà)衆視力健康，擁有第三方醫學檢驗機構資質，可爲遺傳性眼病患者提供快速、準确、可靠、專業的基因檢測與遺傳咨詢服務。

2019年，首發展下(xià)屬基金首科開陽投資中(zhōng)因科技，在首科開陽投資後，集團聯合北(běi)京市科技金融促進會、北(běi)京市創業孵化協會爲投後項目舉辦專場路演等活動，多次爲中(zhōng)因科技提供資本對接機會和渠道。

版權聲明：本文由“北京美车科技发展有限公司”公衆号編輯，來源“中(zhōng)因科技”。