2月20日，首發展投資企業北(běi)京中(zhōng)因科技有限公司（以下(xià)簡稱中(zhōng)因科技）基因替代治療藥物(wù)ZVS101e注射液I/II期臨床試驗在天津醫科大(dà)學眼科醫院順利完成首例受試者入組及給藥，這是全球範圍内針對結晶樣視網膜變性（BCD）啓動的首個注冊性基因治療臨床試驗。

患者入院前，天津醫科大(dà)學眼科醫院李筱榮院長團隊對患者進行了詳細評估，并據此進行了嚴謹的手術設計，由李筱榮院長主刀，對患者進行視網膜下(xià)給藥。

李筱榮院長表示：“目前全球尚無針對BCD安全有效的藥物(wù)或手術，患者無法避免失明的結局。基因治療從疾病根源着手，具有巨大(dà)的治療潛力，ZVS101e前期的IIT研究有着令人欣喜的進展，作爲臨床醫生(shēng)，希望該注射液能夠盡早上市，挽救患者視力。”

關于BCD

結晶樣視網膜變性（Bietti crystalline dystrophy，BCD）是一(yī)種特殊類型的視網膜色素變性，由CYP4V2基因突變所緻，典型改變爲黃白(bái)色閃光結晶樣物(wù)質沉積于視網膜，臨床表現爲進行性視力下(xià)降和視野縮窄，患者通常40歲左右失明，目前無任何有效療法。BCD是工(gōng)作年齡人群不可逆雙眼盲的重要病因之一(yī)，中(zhōng)國約有6-10萬BCD患者，是防盲治盲工(gōng)作的重點。

關于ZVS101e

ZVS101e是含人CYP4V2基因的重組AAV載體。ZVS101e注射液視網膜下(xià)給藥後，可高效感染視網膜細胞，并在細胞中(zhōng)特異性表達CYP4V2蛋白(bái)，彌補由于基因突變導緻的蛋白(bái)功能缺失，從而對BCD患者的視網膜功能起到有效治療作用。該替代治療藥物(wù)将适用于所中(zhōng)因科技是一(yī)家專業從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生(shēng)育預防和基因治療藥物(wù)研發的國家高新技術企業，緻力于爲遺傳性眼病患者提供診療全程“一(yī)站式”服務。 公司基因治療平台基于基因替代和基因編輯治療兩個方向建立了從靶标篩選、基礎研究、動物(wù)實驗、幹細胞驗證到AAV病毒生(shēng)産完整的藥物(wù)開發體系，在國内率先進行了眼科基因治療藥物(wù)研發，探索性臨床試驗表現出了優異的療效和安全性。公司基因診斷平台聚焦眼科遺傳病精準診斷、生(shēng)育預防和大(dà)衆視力健康，擁有第三方醫學檢驗機構資質，可爲遺傳性眼病患者提供快速、準确、可靠、專業的基因檢測與遺傳咨詢服務。有攜帶CYP4V2基因突變的BCD患者。

中(zhōng)因科技是一(yī)家專業從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生(shēng)育預防和基因治療藥物(wù)研發的國家高新技術企業，緻力于爲遺傳性眼病患者提供診療全程“一(yī)站式”服務。 公司基因治療平台基于基因替代和基因編輯治療兩個方向建立了從靶标篩選、基礎研究、動物(wù)實驗、幹細胞驗證到AAV病毒生(shēng)産完整的藥物(wù)開發體系，在國内率先進行了眼科基因治療藥物(wù)研發，探索性臨床試驗表現出了優異的療效和安全性。公司基因診斷平台聚焦眼科遺傳病精準診斷、生(shēng)育預防和大(dà)衆視力健康，擁有第三方醫學檢驗機構資質，可爲遺傳性眼病患者提供快速、準确、可靠、專業的基因檢測與遺傳咨詢服務。

2019年3月，首發展集團下(xià)屬基金首科開陽對中(zhōng)因科技進行投資，集團聯合北(běi)京市科技金融促進會、北(běi)京市創業孵化協會爲投後項目舉辦專場路演等活動，多次爲中(zhōng)因科技提供資本對接機會和渠道。

版權聲明：本文由“北京美车科技发展有限公司”公衆号編輯，資料來源中(zhōng)因科技。