9月11日，北(běi)京中(zhōng)因科技有限公司（以下(xià)簡稱“中(zhōng)因科技”）基因編輯藥物(wù)ZVS203e完成首例受試者給藥，這是全球範圍内針對RHO基因突變導緻的常顯遺傳視網膜色素變性（adRP）的首個探索性臨床試驗，也是中(zhōng)因科技第二款全球首次進入臨床階段的眼科基因治療藥物(wù)。

關于RHO-RP：

RP是一(yī)組以感光細胞和色素上皮細胞進行性、選擇性喪失爲特點的單基因緻盲眼病，在世界範圍内的發病率約爲1/3500，國内報道發病率爲1/1000，是工(gōng)作年齡人群不可逆雙眼盲的最主要病因之一(yī)，也是我(wǒ)國防盲治盲工(gōng)作的重點。RHO基因突變導緻adRP，是adRP中(zhōng)最常見的緻病基因之一(yī)，RHO-adRP患者通常兒童期或青少年期發病，最初症狀是夜盲，随着病情進展，逐漸出現視野縮小(xiǎo)和中(zhōng)心視力下(xià)降，大(dà)多數患者在40-50歲之間發展爲法定盲人。目前全球範圍無上市藥物(wù)。

關于ZVS203e：

是利用第三代人工(gōng)核酸内切酶CRISPR/Cas9，對RHO基因的突變熱點進行定點編輯，達到一(yī)次給藥終身治愈的效果。該藥物(wù)于2022年獲得FDA孤兒藥授權，相關研究成果在2023年6月發表于國際著名生(shēng)物(wù)學綜合期刊eLife。

中(zhōng)因科技是眼科基因治療引領者，專業從事遺傳眼病基因診斷和基因治療藥物(wù)開發的國家高新技術企業，緻力于爲遺傳性眼病患者提供精準診斷和治療“一(yī)站式”服務。中(zhōng)因科技基于診斷平台建立遺傳眼病數據庫及大(dà)隊列，總結出中(zhōng)國患者的突變頻譜，爲藥物(wù)研發提供治療靶點；在此基礎上開發具有獨立自主知(zhī)識産權的藥物(wù)，包括基因替代治療和基因編輯治療，力争實現“從零到一(yī)”的突破。目前已建立靶标篩選、基礎研究、動物(wù)實驗驗證、幹細胞驗證、AAV病毒研發和生(shēng)産、臨床試驗運營和藥物(wù)注冊申報等完整的藥物(wù)開發體系。

中(zhōng)因科技爲首發展下(xià)屬基金首科開陽投資企業，在首科開陽投資後，集團聯合北(běi)京市科技金融促進會、北(běi)京市創業孵化協會爲投後項目舉辦專場路演等活動，多次爲中(zhōng)因科技提供資本對接機會和渠道。

版權聲明：本文由“北京美车科技发展有限公司”公衆号編輯，來源“中(zhōng)因科技”。