近日，北(běi)京中(zhōng)因科技有限公司（以下(xià)簡稱中(zhōng)因科技）宣布其基因治療藥物(wù)ZVS101e注射液IND申請獲得國家藥品監督管理局審評中(zhōng)心（CDE）受理。

ZVS101e注射液适應症爲結晶樣視網膜變性（Bietti crystalline dystrophy，BCD）。BCD是一(yī)類嚴重緻盲性眼病，全球發病率爲1/67000。其由CYP4V2基因突變導緻，呈常染色體隐性遺傳，是工(gōng)作年齡人群不可逆眼盲的重要病因之一(yī)，在亞洲人群特别是中(zhōng)國和日本相對多見，發病率約爲1/24000。絕大(dà)多數BCD患者于20-30歲發病，雙眼受累，早期可能無症狀，随着疾病進展逐漸出現中(zhōng)心視力下(xià)降和色覺障礙等，患者通常在40-50歲左右由于嚴重的視力下(xià)降和視野縮小(xiǎo)成爲法定盲人。BCD自發現至今80餘年無藥醫治。

ZVS101e注射液由中(zhōng)因科技與北(běi)醫三院合作研發，于2021年3月完成知(zhī)識産權轉化，具有獨立自主知(zhī)識産權。此次獲批的ZVS101e注射液已于2021年8月獲得美國FDA孤兒藥資格授權，并完成全球首個探索性臨床試驗，表現出優異的療效和安全性。ZVS101e注射液的IND受理，是基因治療藥物(wù)研發的重要裏程碑，距離爲BCD患者帶來光明更近了一(yī)步。

中(zhōng)因科技是一(yī)家專業從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生(shēng)育預防和基因治療藥物(wù)研發的國家高新技術企業，緻力于爲遺傳性眼病患者提供診療全程“一(yī)站式”服務。 公司基因治療平台基于基因替代和基因編輯治療兩個方向建立了從靶标篩選、基礎研究、動物(wù)實驗、幹細胞驗證到AAV病毒生(shēng)産完整的藥物(wù)開發體系，在國内率先進行了眼科基因治療藥物(wù)研發，探索性臨床試驗表現出了優異的療效和安全性。公司基因診斷平台聚焦眼科遺傳病精準診斷、生(shēng)育預防和大(dà)衆視力健康，擁有第三方醫學檢驗機構資質，可爲遺傳性眼病患者提供快速、準确、可靠、專業的基因檢測與遺傳咨詢服務。

北(běi)京中(zhōng)因科技有限公司爲首發展下(xià)屬基金首科開陽投資企業，在首科開陽投資後，集團聯合北(běi)京市科技金融促進會、北(běi)京市創業孵化協會爲投後項目舉辦專場路演等活動，多次爲中(zhōng)因科技提供資本對接機會和渠道。