12月20日，北(běi)京中(zhōng)因科技有限公司（以下(xià)簡稱“中(zhōng)因科技”）擁有自主知(zhī)識産權的首個眼科基因編輯1類創新藥----ZVS203e注射液，獲美國食品藥品監督管理局（FDA）臨床試驗（IND）默示許可。這是中(zhōng)因科技新藥研發在基因編輯技術領域的一(yī)次全新突破，也是繼ZVS101e注射液之後，研發管線面向海外(wài)深度布局的又(yòu)一(yī)重要裏程碑事件。

ZVS203e注射液利用第三代人工(gōng)核酸内切酶CRISPR/Cas9，對突變的RHO基因進行定點編輯，從根源對疾病進行治療，達到一(yī)次給藥終身治愈的效果。此前，ZVS203e注射液于2022年7月獲得美國FDA孤兒藥資格認定，并于2023年9月完成探索性臨床試驗首例受試者入組，表現出良好的有效性和安全性， IND申請也于2023年11月獲CDE受理。

關于視網膜色素變性（RP）

視網膜色素變性（RP）是一(yī)組以感光細胞和視網膜色素上皮細胞進行性、選擇性喪失爲特點的單基因緻盲眼病，緻病基因中(zhōng)RHO（Rhodopsin，視紫紅質）基因突變患者最爲常見。RP臨床表現最初是夜盲，大(dà)多數患者兒童期或青少年期發病，随着病情進展，視野逐漸縮小(xiǎo)伴中(zhōng)心視力逐漸下(xià)降，患者在20-65歲之間即發展爲法定盲人。目前全球範圍無上市藥物(wù)。

中(zhōng)因科技是眼科基因治療引領者，專業從事遺傳眼病基因診斷和基因治療藥物(wù)開發的國家高新技術企業，緻力于爲遺傳性眼病患者提供精準診斷和治療“一(yī)站式”服務。中(zhōng)因科技基于診斷平台建立遺傳眼病數據庫及大(dà)隊列，總結出中(zhōng)國患者的突變頻譜，爲藥物(wù)研發提供治療靶點；在此基礎上開發具有獨立自主知(zhī)識産權的藥物(wù)，包括基因替代治療和基因編輯治療，力争實現“從零到一(yī)”的突破。目前已建立靶标篩選、基礎研究、動物(wù)實驗驗證、幹細胞驗證、AAV病毒研發和生(shēng)産、臨床試驗運營和藥物(wù)注冊申報等完整的藥物(wù)開發體系。

中(zhōng)因科技爲首發展下(xià)屬基金首科開陽投資企業，在首科開陽投資後，集團聯合北(běi)京市科技金融促進會、北(běi)京市創業孵化協會爲投後項目舉辦專場路演等活動，多次爲中(zhōng)因科技提供資本對接機會和渠道。

版權聲明：本文由“北京美车科技发展有限公司”公衆号編輯，來源“中(zhōng)因科技”。